Progressi nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Una nuova speranza per i bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne si è recentemente delineata grazie a uno studio di portata internazionale, i cui risultati sono stati pubblicati su “THE LANCET Neurology”. La sperimentazione, condotta presso l’UOSD di Malattie Neurodegenerative dell’AOU G. Martino di Messina, guidata dalla Prof.ssa Sonia Messina, ha evidenziato significativi progressi nel trattamento di questa patologia devastante.
La distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica rara, provoca progressivamente la degenerazione muscolare, riducendo drasticamente la qualità di vita dei pazienti e limitandone l’aspettativa di vita. Attualmente, non esistono terapie efficaci per contrastare questa malattia, se non l’uso di corticosteroidi.
Lo studio, condotto in 11 paesi, ha coinvolto 179 pazienti di età compresa tra i 6 e gli 8 anni, di cui 8 seguiti presso l’AOU G. Martino. Ai bambini è stata somministrata una nuova molecola, un inibitore delle istone deacetilasi, che ha dimostrato di limitare i processi infiammatori e fibrotici nei muscoli. Rispetto al gruppo di controllo trattato con placebo, i bambini che hanno ricevuto il farmaco hanno mostrato miglioramenti significativi nelle funzioni motorie.
I risultati sono stati incoraggianti anche dal punto di vista degli esami strumentali, con una riduzione dell’infiltrazione adiposa e fibrotica nei muscoli trattati. Attualmente, lo studio è in corso e i bambini continuano a ricevere il farmaco per valutare gli effetti a lungo termine.
La Prof.ssa Sonia Messina ha sottolineato l’importanza di questo risultato, evidenziando il ruolo cruciale del centro nell’avanzamento della ricerca scientifica e clinica. Anche la Rettrice Prof.ssa Giovanna Spatari e il manager dell’AOU Dott. Giorgio Giulio Santonocito hanno espresso soddisfazione per il coinvolgimento dell’università in un progetto così significativo.
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